第一百八十二章 個體化基因治療的曙光

我能提取副作用 第一百八十二章 個體化基因治療的曙光

一個300多人的血友病病友群。

群主發了一個龍圖app上的投票。

“大家趕緊去投票啊，孩子們的病能不能治好，就看咱們努不努力了。”

“收到”

“收到1”

“收到2”

“收到3”

曉梅媽媽也是一位血友病患兒家屬，她聽說過龍圖app，據說是最近很火的一款軟件，不過這個投票又是怎么回事呢？咋還跟孩子的病扯上關系了呢。

她不由有些好奇：“群主大哥，請問一下這個投票怎么回事？怎么就關系孩子們的病了？”

群主：“……你新來的吧？”

“是啊,

我今天才進群。”

“難怪，是這樣的，你應該聽說過三清藥業的基因藥吧，龍圖app也是這家藥企開發的軟件。”

曉梅媽媽怯生生地回答：“聽說過的，據說這個公司可厲害了呢，研發了好多神藥，我還特意注冊了這個軟件呢，蠻好用的。”

“你知道就好，最近他們在上面搞了個投票活動，每位罕見病患者可以為自己的病投票，這樣選出來人數最多的病，他們會優先開發對癥的基因藥物。這下你該知道這個投票有多重要了吧。”

曉梅媽媽頓時一驚：“啊，還有這回事，那我得趕緊去投票。”

她點進群主發的，果然是龍圖官方發布的投票活動，下面已經有幾十個罕見病選項了，什么白化病，漸凍癥，成骨不全癥，肺動脈高壓癥,

結節性硬化癥，法布雷癥等等。

找了好一會,

才找到血友病這一選項，趕緊選定，然后進行投票。

投完票后，各個選項的投票數量也顯示出來了，血友病的患者數量不算少,

全國也有數萬人，這個投票目前也有一萬多票，不說遙遙領先，也算前十之列。

曉梅媽媽舒了口氣，感覺到一絲慶幸，然后仔細看了看各個選項的票數。

票數最多的是i型糖尿病，然后是一些常見的罕見病，什么漸凍癥，地中海貧血癥，這些病癥的人數都比較多，選項后面的選票已經有好幾萬了。

越往后的選項人數越少，像法布雷病，這是一種罕見的x染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病，全國患者只有300名左右。雖然患者們都很團結，票數已經接近300了，但由于總數太少，排名還是非常靠后。

排名最后的幾個病癥，票數只有可憐的十幾個，這簡直就是罕見病中的罕見病。

選項最后一欄則是‘其他’,

患者選中后可以填寫上面沒有列出來的其他罕見病癥。

曉梅媽媽把自己的投票截了個圖,

喜滋滋地發到群里。

“群主大哥，我投完票啦，咱們的選票還是挺靠前的。”

群主看了很是高興：“不錯不錯，已經到第六名了，繼續保持，你們有認識其他病友群嗎？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。爭取進入前五，這樣三清研發基因藥就能夠早點考慮我們了。”

“按照三清這三個月研發一款基因藥的速度，我們等個一年半載的，八成就有基因藥可用了。”

曉梅媽媽覺得群主說得很對，連忙答應下來：“大哥，我馬上發到朋友圈，讓認識的人都幫我去投票。”

群主沉默了一會，才緩緩說道：“曉梅媽媽，你沒注意看投票申明嗎？只有患者和家屬才能投票呢，別人就算打開這個頁面也投不了票。”

“啊，還有這種事？那它怎么知道我是不是患者啊？”

“你注冊的時候不是要實名認證嗎？然后還要填寫電子病歷的，只有符合罕見病這個條件，才能夠投票呢。”

“這樣啊，那看來沒辦法在朋友圈拉票了。我還有幾個其他的病友群，我把發過去，讓他們都去投票好了。”

曉梅媽媽頓時一陣無語，只好乖乖分享，在其他病友群繼續拉票。

同樣的一幕也發生在其他罕見病的病友群，每個患者家屬都在賣力地拉票，都想要爭取最多的票數，提高三清研發基因藥時對自己病癥的優先級。

不過他們并不知道，三清研發基因藥也不全是看人數的。

患者人數眾多只是三清選擇進行研發的三大因素之一。

其他兩項因素一個是費，另一個決定性的因素則是絕癥指數。

費很好理解，某些富人或者其家屬也會得罕見病，他們往往會揮灑大把的金錢藥企或生物技術公司進行新藥研發，竭盡全力以求自救。

而絕癥指數則有兩點，一個是看這個病是否致命，二來看是否有藥可用。

目前大約不到5的罕見病能有效進行干預或治療，121個罕見病適應癥的國內獲批上市藥品有68個，其中48個已經被納入醫保，那么這些已經有藥可用的病癥，研發基因藥的優先級顯然就沒有那么高。

就像menkes綜合征，雖然人數只有61名，但是患兒通常只能活上三四年，即便是服用組氨酸銅之類的緩解藥劑，也無法多活幾年。

這樣的病癥，絕癥指數極高，無疑具有高優先級。

總之，三清的罕見病攻克清單上，這三個因素都是要需要考慮進去，才能在有限的研發資源上做出分配，力爭挽救更多的病人。

現年42歲的張磊，是一位互聯網大廠的高管，企鵝的副總裁，由于是創業元老，他早已實現了財富自由。

然而，在他剛過不惑之年不久，他發現自己成了一名漸凍癥（als）患者。

患上這個病后，他的人生走上了不同的道路。

在職場上是叱咤風云的商務精英，而患上漸凍癥后，他卻成為一名孤獨失望的絕癥病人。

在漸凍癥面前，他的防線已經全部崩塌。

漸凍癥又名肌萎縮側索硬化癥，是一種罕見的運動神經元疾病，人們熟悉的霍金教授，就曾在漫長歲月中與als勇敢斗爭。

從發現第一例漸凍癥患者起已經有100多的歷史，但目前臨床上仍沒有找到發病病因和治療辦法，這是一種比癌癥還可怕的疾病，一旦被確診，就相當于被判了死刑。

我國有近20萬漸凍癥患者，遍地尋醫的患者有成千上萬，一旦患上漸凍癥，患者的肌肉會逐漸萎縮，最終導致不能走路，呼吸困難和吞咽困難，而大約有8成的患者在確診后的5年內就會死亡。

如果花錢就能治療的話，張磊就完全不用為自己的生命擔心了。

可惜的是，漸凍癥不論多么有錢都沒用，根本無藥可醫。

目前國際上只有一種叫“力如太”的藥物，可延緩患者三個月的生命周期，但無法治愈漸凍癥。

而醫生往往也會直白地告訴患者，確診之后，一般5年內就會死亡。

張磊瞬間絕望了。

他才結婚生子不到兩年，怎么想都不甘心就這樣放棄。

難道有錢也不能換來身體健康嗎？

哪怕散盡家財，他也要為自己爭取一條活路。

于是，他思前想后，做了一個瘋狂的決定：建立一家公司，攻克漸凍癥這一絕癥。

不僅如此，他還成立‘漸愈互助之家’，給漸凍癥患者交流和治療的平臺。

短短三年內，張磊在這個平臺上投入幾千萬資金，建立起全球最大的單體數據庫。

一直到三清公布基因藥之前，這個平臺已有6條藥物線正在開發，雖然不一定能夠及時研發成功，但起碼多給了患有漸凍癥的人一絲希望，在很大程度上鼓勵著他們，能讓他們更堅強地面對病情。

張磊第一時間關注到了三清的罕見病基因藥研發，出于慎重起見，他等了一段時間，直到第二款menkes基因藥也問世之后，他才終于確定下來。

三清確實有實力，也一直在不斷研發罕見病基因藥物。

他頓時激動萬分，很快聯系了三清，愿意出千萬巨資漸凍癥的基因藥物研發。

經過一番商談，龍圖app上正式開展了漸凍癥的眾籌活動。

張磊二話不說，當即捐出第一筆資金，數額為一千萬。

他還發動人脈進行廣泛宣傳，并聯合漸凍癥慈善基金一起進行募捐。

漸凍癥的眾籌資金以肉眼可見的數字每天飛速增長。

短短一周時間，數額就達到了數千萬，這其中，數萬漸凍癥患者無疑出力巨大，他們有力出力，有錢出錢，幾乎每個人都捐了數百元，才湊出了一個極為可觀的數目。

這筆錢，對三清來說，已經可以覆蓋一部分研發成本了。

于是，沒過多久，眾籌活動圓滿結束，總共募集到近六千萬的資金，而三清也宣布，將成立專門的漸凍癥研發小組，爭取早日研發出基因藥物。

這不是科研項目的第一次眾籌，但卻是基因藥物的第一次眾籌。

眾籌的成功無疑刺激到了其他罕見病患者，他們也開始有樣學樣，紛紛在龍圖上面發起了眾籌。

眾籌成功的話，這筆資金會成為三清的研發費，如果失敗的話，資金會原路退回用戶賬號。

所以患者們也非常放心，他們只想早點促成三清對自身疾病的基因藥研發。

畢竟，誰不想像sma和menkes患者一樣，幾針下去，徹底解除痛苦呢。

只不過，并不是所有的眾籌都能立即成功的，三清選擇下一個研發目標，無疑有自己的標準，暫時不符合的，只能是先慢慢等待著。

隨著眾籌和投票等活動的推進，罕見病患者的甄別和尋找這一問題，正在逐步得到解決。

相比常見病和慢病的疾病管理，罕見病患者對服務具有更大的黏性，有的患者也會自發搭建平臺，互幫互助，互通信息，科普藥品，并分享好的醫生給病友認識。

龍圖做為國內首家完全服務于患者的平臺，不但提高了病人對疾病的認知，讓病人能夠早作診斷，早日治療，還讓病人們團結起來，發出自己的聲音，對藥企的藥物研發有了一定的影響。

從沒有這么一刻，病人們發現，自己團結起來所展現出來的力量，竟然這么強大。

而傳說中的個體化基因治療，竟然離自己如此之近。

就在三清闖入罕見病領域，開疆辟土，斬獲頗豐的時候。

全球藥企也在盯著這一片未開墾的處女地，提前布局，加速跑馬圈地。

要知道，罕見病的用藥越是艱難，對醫藥企業而言，這個賽道上蘊藏著的機會也就越多。

從市場規模的角度看，與已經廝殺成一片紅海的腫瘤領域相比，罕見病是個巨大的藍海，市場潛力驚人。

各大跨國藥企都在前赴后繼研發孤兒藥，比如諾華，羅氏，拜耳，輝瑞，武田等。

與其他疾病相比，孤兒藥研發相對高投入，低風險，產出也較高，這一點在海外市場已經被反復驗證過。

不少罕見病的患病人數，比一些關注度很高的腫瘤瘤種，如白血病，黑色素瘤之類的更高。而且罕見病大多為慢性病，患者多數需要終身服藥，平均用藥周期遠超腫瘤藥品。

行業報告顯示，國內罕見病賽道正在騰飛前夜，預估市場規模510年內會突破100億美元，而這也僅僅占全球罕見病市場的35，或者僅相當于鷹國孤兒藥市場2020年規模的10。

上個月，輝瑞公布了全新的華夏區組織架構調整，罕見病被納入為六大獨立事業部之一。

據悉，輝瑞在罕見病業務方面，已在國內上市多款罕見病藥物，主要涵蓋血友病，多發性神經疾病，轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病三個領域。

近段時間以來，阿斯利康也頻繁在罕見病業務領域出手，不僅去年9月對外宣布正式成立華夏罕見病業務部，而且在7月完成了一筆高達390億美元的對罕見病巨頭alexion的并購案件。

而羅氏制藥，在去年8月花費30億美元與shape

therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議，共同開發針對帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

其實早在2年前，羅氏制藥就以43億美元收購了基因治療先驅spark

therapeutics，這家公司管線非常豐富，涵蓋了遺傳性眼病，血友病，溶酶體貯積癥，以及神經退行性疾病。

3年前，武田制藥更是花費巨資650億美元收購了罕見病巨頭夏爾制藥。

據不完全統計，近5年來，罕見病領域的收購，并購案金額累計超過千億美金。

各大醫藥巨頭，正在對罕見病領域摩拳擦掌，準備大展拳腳，殺個你死我活。

而如今，這個生機勃勃，潛力無限的領域里又沖進了一頭巨獸。

一出場，就以無可匹敵之勢殺出了一條血路，站在巔峰之上睥睨天下。

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